盐酸沙丙蝶呤(KUVAN)是一种专门用于治疗特定类型苯丙酮尿症(PKU)的药物，常用于治疗由四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症(HPA)。盐酸沙丙蝶呤通过补充BH4，能够激活患者体内残余的苯丙氨酸羟化酶(PAH)活性，促进苯丙氨酸的正常代谢，降低其在血液中的浓度，控制PKU患者的症状，并预防可能的神经系统损害和其他并发症。

盐酸沙丙蝶呤(KUVAN)的注意事项

1.过敏反应

对于有盐酸沙丙蝶呤过敏史的患者，不推荐使用盐酸沙丙蝶呤。已有患者发生过敏反应，包括过敏反应和皮疹。过敏反应的症状包括喘息、呼吸困难、咳嗽、低血压、潮红、恶心和皮疹。出现过敏反应的患者应停止使用盐酸沙丙蝶呤治疗，并开始适当的药物治疗。对出现过敏反应的患者继续限制饮食中的蛋白质和苯丙氨酸(Phe)。

2.上消化道粘膜炎症

据报告，使用盐酸沙丙蝶呤出现了上消化道粘膜炎症的胃肠道(GI)不良反应。严重不良反应包括食管炎和胃炎。如果不及时治疗，可能会导致严重的后遗症，包括食管狭窄、食管溃疡、胃溃疡和出血，在接受盐酸沙丙蝶呤治疗的患者中已有此类并发症的报道。监测患者上消化道粘膜炎症的体征和症状。

3.低丙氨酸血症

在盐酸沙丙蝶呤的临床试验中，一些苯丙酮尿症(PKU)患者在接受盐酸沙丙蝶呤治疗期间出现了低苯丙氨酸血症(低血Phe)。

4.治疗期间监测血液Phe水平

苯丙酮尿症(PKU)患者血液苯丙氨酸(Phe)水平的长期升高可导致严重的神经损伤，包括严重的智力残疾、发育迟缓、小头畸形、言语迟缓、癫痫发作和行为异常。相反，长期过低的血液Phe水平与分解代谢和内源性蛋白质分解有关，这与不良的发育结果有关。在服用盐酸沙丙蝶呤时，需要积极管理膳食Phe摄入量，以确保充分控制Phe和营养平衡。治疗期间监测血液Phe水平，以确保血液Phe水平得到充分控制。建议在儿童患者中进行频繁的血液监测。

5.对盐酸沙丙蝶呤缺乏生化反应

一些苯丙酮尿症(PKU)患者在盐酸沙丙蝶呤治疗后没有表现出生化反应(血液Phe降低)。对盐酸沙丙蝶呤治疗的生化反应通常不能通过实验室检测(如分子检测)预先确定，而应通过盐酸沙丙蝶呤反应的治疗试验(评估)来确定。

6.与左旋多巴的相互作用

在一项使用另一种沙丙蝶呤产品治疗非苯丙酮尿症(PKU)适应症的10年上市后安全性监测计划中，3名患有潜在神经系统疾病的患者在同时服用左旋多巴和沙丙蝶呤期间出现癫痫发作、癫痫发作加重、过度刺激和易怒。监测接受左旋多巴治疗的患者在使用盐酸沙丙蝶呤治疗期间的神经状态变化。

7.多动症

在盐酸沙丙蝶呤上市后安全性监测项目中，2例苯丙酮尿症(PKU)患者在接受盐酸沙丙蝶呤治疗后出现了多动症状。监测病人是否过度活跃。